게티이미지뱅크 제공

백혈병 치료법이 나날이 발전, 이젠 불치병이 아닌 관리만 잘하면 생명을 이어갈 수 있는 병이 되고 있다. 이런 가운데 국내 제약·바이오 기업들이 고령층에서 빈발, 치명률이 특히 높은 급성골수성백혈병(AML) 완치제 개발에 도전하고 있어 눈길을 끈다.

▶지씨셀·크리스탈지노믹스·에이비엘바이오 美 학회서 임상 결과 발표=11~14일(현지시간) 애틀랜타에서 미국혈액학회(ASH)가 열려 세계 전문가 2만여명이 참석했다. 국내 기업들은 학회에서 AML 치료제로 개발 중인 약물들의 주목할만한 임상 결과를 발표했다.

지씨셀(대표 박대우)은 서울대병원 혈액종양내과 고영일 교수팀과 진행한 재발성 AML에 대한 연구자 주도 임상 2상 결과를 발표했다. 지씨셀의 'MG4101'은 건강한 타인의 혈액에서 추출한 NK(자연살해)세포를 활용해 암세포를 제거하는 항암 면역세포치료제다.

임상은 기존 표준치료에 실패한 재발성 환자 11명을 대상으로, 고활성 동종 NK세포(MG4101)의 안전성과 유효성을 검증했다. 그 결과 치료반응이 없는 환자의 전반적 생존 중앙값은 1.0개월. 반면, 치료에 반응한 환자는 3.7개월을 나타냈다.

고영일 교수는 “이번 임상을 통해 난치성 AML 환자에게 동종 NK세포치료제의 새로운 치료옵션으로 가능성을 확인했다”고 말했다.

크리스탈지노믹스도 개발 중인 혈액암 신약후보 ‘룩셉티닙’의 임상시험 1상 결과를 발표했다. 내용은 돌연변이AML 환자에게서 ‘미세잔존질환(MRD)-음성 완전 관해(완치)’를 보였다는 것.

크리스탈지노믹스 측은 “임상에 따르면, 만성 림프구성 백혈병(CLL)에서 발생하는 림프구 증가를 치료할 수 있는 다수의 핵심 종양을 강하게 억제하며, 여러 종의 암에서 종양 크기를 감소시켰다”며 “발표를 통해 룩셉티닙이 혈액암치료제로써 가능성을 한층 높였다”고 전했다.

에이비엘바이오는 신약후보물질(ABL602)의 전임상 결과를 발표했다. ABL602은 면역항암 이중항체 신약으로 개발 중이다. 체외실험에서 ABL602가 면역시스템을 활성화시켜 스스로 백혈병 세포를 사멸시키는 것으로 나타났다.

▶한미약품 후보물질 5000억 美 기술수출=한미약품은 개발 중인 치료제의 대규모 기술수출에 성공했다. 지난달 'FLT3억제제(HM43239)'를 미 앱토즈바이오사이언스에 최대 5000억원 규모에 이전했다.

HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이와 SYK를 이중 억제하는 신약. 한미는 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전 관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표했다. 현재 미국 임상 1/2상이 진행되고 있다.

업계 관계자는 “많은 바이오신약 회사들이 AML 치료제 개발에 도전하고 있다. 개발 중인 약물들은 완치에 가까운 효능을 보이기도 해 희망을 준다”고 말했다.

▶원인불명 백혈병, 기존 치료제에 내성 생기면 '막막'=백혈병은 조혈기관인 골수의 정상 혈액세포가 어떤 원인으로 인해 암세포로 전환해 증식하면서 발생하는 혈액암이다. 백혈병 세포는 무한 증식해 정상적인 백혈구, 적혈구, 혈소판의 생성을 방해하면서 정상 혈액세포의 수치를 감소시킨다. 이것이 신체에 치명적인 문제를 일으키는 것.

AML은 고령층에서 급격히 발생이 증가하는 희귀난치성 질환으로, 미국이나 유럽에서 특히 환자가 많다. 65세이상 환자는 5년내 생존율이 10%에도 못 미칠 정도 치명적이다.

백혈병의 치료는 항암화학요법이 기본이다. 치료제로는 필라델피아 염색체 재배열 작용을 억제하는 '글리벡'이 대표적. 하지만 이에 내성이 생기거나 치료에 실패하면 다른 약물을 사용해야 한다.

2세대 약물로는 '타시그나'나 '스프라이셀' 등이 있다. 이 또한 완전한 치료에 도달하지는 못한다. 내성이 생기거나 치료에 실패한 환자는 막막해진다. 이에 많은 국내외 기업들이 치료제 개발에 뛰어들고 있는 것이다.

손인규 기자